Medicii Departamentului de Transplant Medular al Institutului Fundeni au realizat în premieră, în România, un transplant de celule stem pentru un copil cu beta – talasemie majoră, formă gravă de anemie ereditară, pacienta fiind o fetiţă de şapte ani dependentă de transfuzii lunare de sânge, potrivit Mediafax.
Primul transplant de celule stem hematopoietice la un pacient cu beta – talasemie majoră în România a fost realizat în 26 octombrie, iar acum putem spune că este un succes, a spus, luni, profesorul Constantin Arion, şef de clinică la Fundeni.
Donatorul în cazul pacientei de şapte ani este sora sa, în vârstă de zece ani.
Talasemia majoră este o formă gravă de anemie ereditară, care evoluează fatal în a doua decadă de viaţă în absenţa unui tratament adecvat. Potrivit estimărilor, în România există 350 – 400 de copii şi adolescenţi cu această boală.
Înaintea transplantului, bolnavul este tratat prin transfuzii repetate de sânge, la intervale medii de o lună şi prin tratament chelator al fierului, unul din riscurile majore pentru pacient fiind supraîncarcarea tuturor organelor cu fier, care, în exces, este toxic pentru celule. Singurul tratament definitiv al bolii cunoscut în prezent este transplantul allogenic de măduvă osoasă (de la donator).
Transplantul la bolnavul cu beta-talasemie are câteva particularităţi, printre care, anterior transplantului, transfuziile trebuie făcute cu un grad înalt de compatibilitate, sensibilizarea primitorului (producerea de anticorpi) putând duce la eşecul (rejectul) grefei. În momentul efectuării transplantului, pacientul trebuie să fie într-o stare bună a tuturor funcţiilor organismului, ceea ce depinde de un tratament anterior de foarte bună calitate de chelare a fierului. Transplantul se efectuează în cele mai bune condiţii cu măduva osoasă şi nu cu celulele stem recoltate din periferie, procedura presupunând anestezie generală administrată donatorului, urmată de recoltarea măduvei osoase prin puncţii osoase repetate în oasele bazinului efectuate în sala de operaţie. Evoluţia post- transplant şi prognosticul bolnavilor depind de gradul de afectare a organelor critice, în primul rând a ficatului. Supravieţuirea după transplant fără semne de talasemie este de 90% pentru bolnavii cu risc scăzut (clasa 1 Pesaro) şi doar 66 – 70 % la cei cu risc crescut (clasa 3 Pesaro) conform datelor European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).
„În cazul bolnavei noastre, aceasta s-a clasat în gradul 1 de risc (scăzut) graţie tratamentului corespunzător anterior, printr-o bună politică transfuzională şi datorită faptului că în România a fost posibilă terapia corectă cu chelatori de fier, dintre care Deferasirox-ul (Exjade) are cele mai bune calităţi. Recoltarea de măduvă osoasă s-a efectuat în serviciul ATI şi într-o sală de operaţie a Institutului de Cardiologie «C.C. Iliescu», colectivul român beneficiind de aportul unui reputat specialist din Israel, prof. dr. Reuven Or, de la Spitalul Universitar Hadassah din Jerusalim. Profesorul Or a apreciat în mod deosebit calitatea serviciilor medicale din Instititutul Clinic Fundeni, Centrul de Transplant Medular, şi a manifestat disponibilitatea pentru continuarea colaborării cu instituţia noastră”, a adăugat profesorul Constantin Arion.
Potrivit medicului, evoluţia post-transplant a pacientei este bună, realizându-se o grefare de sută la sută, cu normalizarea completă a hemogramei, ceea ce nu mai face necesară dependenţa de transfuzii. Complicaţiile minore şi inerente în cele două luni de la transplant au fost stăpânite corespunzator.
Prin procedura de transplant de celule stem se înlocuieste măduva pacientului cu cea a donatorului.
Primul transplant de măduvă oasoasă la un pacient cu talasemie s-a realizat în anul 1981. Şansa unui pacient de a avea donator în familie este de aproximativ 25%.
În România nu există un program naţional de prevenţie şi nu se cunoaşte incidenţa talasemiei minore. În fiecare an apar aproximativ două cazuri noi de talasemie majoră, iar la nivel naţional suferă de talasemie majoră aproximativ 350 – 400 de pacienţi.
Potrivit profesorului Arion, reuşita unui transplant depinde de o echipă multidisciplinară care cuprinde nu numai întreg colectivul de medici, asistente medicale şi infirmiere din Departamentul de Transplant Medular, ci şi numeroase Laboratoare şi Clinici, Serviciul de Hemobiologie şi Transfuziologie din Institutul Clinic Fundeni, important fiind, de asemenea, şi sprijinul logistic continuu al conducerii instituţiei medicale.
